贵州百灵参股子公司赜灵生物新药获批临床 或改写骨髓纤维化用药市场格局

日前，成都赜灵生物医药科技有限公司（以下简称“赜灵生物”）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。经审查，公司用于治疗骨髓纤维化药物马来酸氟诺替尼片符合药品注册的有关要求，获批开展BCR-ABL融合基因（Ph）阴性的骨髓增殖性肿瘤的临床试验。多项临床前评价数据显示，马来酸氟诺替尼的有效性、安全性均优于全球仅有的两款靶向治疗药Ruxolitinib（芦可替尼）和Fedratinib（菲卓替尼）。业界预测，马来酸氟诺替尼片一旦顺利获批上市，有望取代芦可替尼和菲卓替尼，占据市场主流地位，改写骨髓纤维化全球用药市场格局。

据悉，骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。目前该病尚没有确切的国内发病率数据，欧美国家骨髓纤维化发病率约为0.4-0.6/10万人，多发于40岁以上群体，男性发病率略高于女性，骨髓纤维化疾病恶性程度高，患者整体中位生存期为5.7年，而高危患者生存期仅2.3年，造血功能的长期异常，使得骨髓纤维化患者在10年后转归白血病的概率达到20%，严重威胁患者生命安全和生活质量。

然而，针对这一恶性血液肿瘤，目前全球仅有两款靶向治疗药，分别是瑞士诺华制药的芦可替尼和新基医药的菲卓替尼。芦可替尼是全球第一个上市的靶向JAK2/JAK1用于骨髓纤维化治疗的药物，但治疗时会出现贫血加重，并发感染，继发恶性疾病风险增高，以及耐药等问题。2019年8月FDA批准第2款骨髓纤维化治疗药物JAK2/FLT3双靶点抑制剂菲卓替尼上市，用于芦可替尼治疗无效或不耐受以及羟基脲治疗无效的骨髓纤维化患者，但该药存在诱导韦尼克脑病的风险，因此FDA给予了黑框警告。在目前临床尚无可用药物进行后续治疗的情况下，开发新的治疗骨髓纤维化药物的临床需求巨大。

此次获批开展临床试验的马来酸氟诺替尼片是新一代高选择性JAK2/FLT3抑制剂，根据多项临床前评价数据，马来酸氟诺替尼不易透过血脑屏障，无明显神经毒性，具有高效、低毒的特点，多个成药性优于已上市药物。据悉，该品种于2021年2月获得CDE临床批件，即将启动临床I期试验。

该项目由贵州百灵参股子公司赜灵生物开发。作为专门从事创新药物研究及产业化的科技企业，赜灵生物主要围绕银屑病、溃疡性结肠炎、骨髓纤维化、急性髓性白血病等多种自身免疫性疾病及血液系统疾病开发靶向小分子创新药物，其抗血液系统肿瘤药物注射用甲磺酸普依司他、肿瘤靶向治疗药物GZ50等多个重点项目均在各领域具备创新优势。公司股东还包括四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室副主任陈俐娟、四川大学华西医院全资子公司华西健康科技有限公司等，多方合力为公司新药上市的临床研究和应用提供强劲支撑。

近年来，全球骨髓纤维化新增患病人数逐步增长。公开数据显示，芦可替尼进入国家医保后，仅2020年第一季度在我国样本医院的销售额便达到了489.9万元，为2018年全年的2.7倍，市场前景广阔。业内人士指出，马来酸氟诺替尼片的有效性和安全性均符合中高危骨髓纤维化患者当前临床需求，一旦获批上市，有望迅速成为骨髓纤维化患者的主流治疗药物，领导骨髓纤维化市场，提高公司竞争力和持续盈利能力，为全人类的健康事业做出突出贡献。

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