国家药监局批准百泽安（R）用于治疗非鳞状非小细胞肺癌患者和肝细胞癌患者

百泽安®继早前获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）后，现又获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗

百泽安®首次获批用于治疗既往接受过治疗的肝细胞癌患者

百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球化的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布国家药品监督管理局 （NMPA）已批准其抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。同时，NMPA已附条件批准百泽安®用于治疗至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。

百济神州公司总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：“随着今天的获批，百泽安®在中国已有五项获批适应症，覆盖肺癌、肝癌、膀胱癌以及淋巴瘤，正在成为这个全球人口最多的国家的一款举足轻重的肿瘤免疫药物。而仅仅一年半之前，百泽安®刚获得其首项批准，这一卓越成就的背后得益于百济神州全球整合的临床开发体系。我们希望通过公司以科学为导向的商业团队，以及与诺华达成的合作，帮助百泽安®在中国和全球范围内把握发展机遇，进一步惠及全球更多患者，提升创新优质抗肿瘤药物的可及性。”

百济神州免疫肿瘤学首席医学官贲勇博士称：“我们很高兴地宣布，百泽安®继今年早前获批用于一线治疗鳞状NSCLC之后，现又获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗。同时，基于一项所有抗PD-1抗体药物在该适应症中开展的全球最大规模的单臂、关键期临床试验结果，百泽安®获批用于治疗二线或三线 HCC 患者。近期，我们另外2项分别针对食管鳞癌和鼻咽癌的百泽安®关键临床研究也均取得了阳性结果。这些成绩的取得离不开公司雄厚的临床开发实力和团队兢兢业业的努力，更离不开参与试验的患者及家属和试验主要研究者的信任。”

NMPA批准百泽安®用于一线治疗晚期非鳞状NSCLC患者

此次试验的牵头研究者、上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授表示：“NSCLC是肺癌中最常见的类型，由于起病隐匿，大多数患者确诊时已是晚期。RATIONALE 304研究结果显示，百泽安®联合培美曲塞及铂类化疗药物用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗，展示出了无进展生存期具有临床意义的显著获益以及较高的缓解率，且耐受性良好。我相信此次获批将极大地满足NSCLC患者的一线治疗临床需求，同时也期待着总生存期的数据。”

此次百泽安®获批用于晚期非鳞状NSCLC患者的一线治疗是基于一项3期临床试验的结果，即对比百泽安®联合培美曲塞和铂类化疗（卡铂或顺铂）和仅使用培美曲塞和铂类化疗作为IIIB期和IV期非鳞状NSCLC患者的一线治疗（NCT03663205）。该试验在国内入组了334例患者，以2：1的比例随机分配至百泽安®联合化疗组或化疗组。如2020年4月公司宣布的消息，该项试验在计划的期中分析中，经独立审查委员会（IRC）评估达到无进展生存期（PFS）具有统计学显著性提高这一主要终点。百泽安®联合化疗的安全性数据与各组已知风险相符，未发现新的安全性警示。该试验的期中分析结果已于2020年9月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2020年线上大会发表。

NMPA批准百泽安®用于治疗二线或三线HCC患者

此项附条件获批基于百泽安®用于治疗至少经过一种全身治疗的 HCC 患者的一项单臂、开放标签、多中心、全球关键 2 期临床试验 （NCT03419897）的结果。该试验入组了来自亚洲和欧洲的 8 个国家和地区共 249 例HCC 患者，其中 138 例患者（55.4%）既往接受过一项全身治疗，111 例患者（44.6%）既往接受过至少两项全身治疗。参与该试验的患者中位年龄为62岁，63.9%的患者有病毒性肝炎病史，其中乙肝病史占大部分（51.4%），其次为丙肝病史（14.5%）。

该项研究的中国牵头的主要研究者，复旦大学附属中山医院任正刚教授表示：“肝细胞癌是一种难治的原发性肝癌，多发于罹患慢性肝病的人群，譬如乙型肝炎或丙型肝炎。该项临床试验结果显示，百泽安®对晚期肝癌显示出较好的疗效及安全性，有望为中国二线或三线HCC患者带来远期的生存益处。”

此项临床试验的中位随访时间为12.4个月。根据RECIST v1.1标准， IRC评估的客观缓解率（ORR）为13.3%（95% CI：9.3，18.1），包括3例完全缓解（CR）；疾病控制率（DCR）为53.0%（95% CI：46.6，59.3）；在获得CR或部分缓解（PR）的患者中，分别有90.4%（95% CI：73.1，96.8）和 79.2%（95% CI：59.3，90.2）在6个月和12个月时缓解仍在持续。中位总生存期（OS）为13.2个月（95% CI：10.8，15.0），中位PFS为2.7个月（95% CI：1.4，2.8）。

百泽安®作为单药的总体安全性信息来自于5项单药临床试验，涉及1183例患者，包括该项针对HCC的关键2期临床试验。最常见的不良反应（≥10%）为天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、皮疹及疲乏。17.3%的患者经历了3级及以上的不良反应，最常见（≥1%）为AST升高、ALT升高、γ-谷氨酰转移酶升高、贫血、肺炎（非感染性）及肺部感染。百泽安®作为单药最常见的免疫相关不良反应为免疫相关性肺炎、腹泻及结肠炎、肝炎、肾炎、内分泌疾病（甲状腺功能减退、甲状腺功能亢进、甲状腺炎、肾上腺皮质功能不全及高血糖症及I型糖尿病）、皮肤不良反应、胰腺炎、心肌炎及肌炎。

关于非小细胞肺癌

肺癌如今位列全球第二常见的癌症类型，也是癌症相关死亡的主要原因[i]。NSCLC约占所有肺癌病例的85%，确诊时通常已为晚期[ii]。对于已出现躯体远端或器官转移的晚期NSCLC患者，相对五年生存率约为6%[iii]。2020年，在中国约有815563例肺癌新发病例，占全球新发病例的37%[iv]。

关于肝细胞癌

HCC 是一项严重的全球性健康问题，在所有统计报道的肝癌病例中占 85-90%[v]。肝癌是第六大常见癌症类型，据推算，在 2020 年全球约有 905677例新发病例，也是癌症相关死亡的第三大原因，在 2020年造成的死亡人数约为 830180 例[i]。中国约占全球新发 HCC 病例和 HCC 相关死亡人数的 50%[iv]。

关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）

百泽安®（替雷利珠单抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程序性死亡受体 1（PD-1）单克隆抗体，设计目的是为最大限度地减少与巨噬细胞中的 Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的 Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤 T 细胞，从而降低了 PD-1 抗体的抗肿瘤活性。百泽安®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。

国家药品监督管理局（NMPA）已在五项适应症中批准百泽安®，包括完全批准百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者以及百泽安®联合化疗用于治疗一线晚期非鳞状 NSCLC 患者，以及附条件批准用于治疗至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1 高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗 12 个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，以及至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）患者。针对上述三项附条件获批适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性随机对照临床试验结果。

此外，两项百泽安®新适应症上市申请在中国已获受理且正在审评过程中，包括一项用于治疗既往接受铂类化疗后出现疾病进展的二或三线局部晚期或转移性NSCLC 患者和一项用于治疗既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）实体瘤患者。

百济神州已在中国和全球范围内启动或完成了 17 项百泽安®的潜在注册性临床试验，其中包括 13项 3 期临床试验和4项关键2 期临床试验。

2021年1月，百济神州与诺华达成合作协议，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

百泽安®在中国以外国家地区尚未获批。

关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）的临床项目

替雷利珠单抗的临床试验包括:

替雷利珠单抗对比多西他赛用于二线或三线治疗非小细胞肺癌患者安全性有效性的3期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT03358875）

替雷利珠单抗对比救援性化疗用于治疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT04486391）

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT03967977）

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验 （clinicaltrials.gov 登记号：NCT03594747）

替雷利珠单抗联合化疗对比化疗用于一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03663205）

替雷利珠单抗联合含铂双药化疗用于治疗非小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04379635）

替雷利珠单抗/安慰剂联合铂类药物和依托泊苷用于治疗广泛期小细胞肺癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT04005716）

替雷利珠单抗对比索拉非尼用于一线治疗肝细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT03412773）

替雷利珠单抗用于治疗不可切除的肝细胞癌经治患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov 登记号：NCT03419897）

替雷利珠单抗用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮膀胱癌患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04004221）

替雷利珠单抗对比化疗用于二线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03430843）

替雷利珠单抗联合化疗用于一线治疗食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03783442）

替雷利珠单抗对比安慰剂联合同步放化疗用于治疗局限性食管鳞状细胞癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03957590）

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗胃癌的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03777657）

替雷利珠单抗用于治疗复发难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03209973）

替雷利珠单抗用于治疗MSI-H或dMMR实体瘤患者中的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03736889）

替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于一线治疗鼻咽癌患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03924986）

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300 人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90 多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过 13000 人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球 40 多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK 抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fcγ受体结合的抗PD-1 抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics 、Seagen以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司广泛的药物组合目前包括40 多款临床候选药物，通过强化公司自主竞争力以及与其他公司开展合作，我们致力于加速现有多元、创新药物管线的开发进程，希望能在2030 年之前为全球20 多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支近 6000 人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括百济神州对癌症患者的坚定承诺，百济神州与诺华进行合作并在全球范围内向更多患者提供百泽安®以及对百泽安®作为单药治疗或联合其他疗法继续进行评估的计划，百泽安®为中国二线或三线HCC患者和一线非鳞状NSCLC患者带来长期的生存益处的潜力，百济神州有关百泽安®的进展、预期的临床开发计划、药政里程碑及商业化，以及在“关于百济神州肿瘤”和“关于百济神州”标题下所述的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

[i] Globocan 2020. Available at https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/900-world-fact-sheets.pdf; accessed March 2021.

[ii] American Cancer Society. https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/what-is.html.

[iii] U.S National Institute of Health (NIH) National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results Program (SEER) Cancer Stat Facts. Available at https://seer.cancer.gov/statfacts/html/lungb.html; accessed May 2021.

[iv] Globocan 2020. Available at https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf. Accessed March 2021.

[v] Nordenstedt H, White DL, El-Serag HB. The changing pattern of epidemiology in hepatocellular carcinoma. Digestive and Liver Disease. 2010;42(Suppl 3):S206-S214. doi:10.1016/S1590-8658(10)60507-5.

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