创新成果再落华东医药！西罗莫司口服溶液罕见病适应症获批临床

12月5日，华东医药（000963.SZ）发布公告，全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，公司西罗莫司口服溶液临床试验申请获得批准，适应症为18周岁以下结节性硬化症相关癫痫，是已知活性成份药物经过改良后治疗的新适应症。同时，华东医药控股子公司道尔生物的三靶点多特异性创新药DR30206用于治疗晚期实体瘤I期临床研究实现了首例受试者成功入组及给药，DR30206是一种靶向PD-L1、VEGF和TGF-β 的抗体融合蛋白，全球目前尚无同类型药物上市。

老药获新生，华东医药创新惠及罕见病患者

公告显示，西罗莫司口服溶液于2005年首次获批上市，适应症为接受肾移植的患者预防器官排斥，商品名为赛莫司，此次获批IND的新适应症是18周岁以下结节性硬化症相关癫痫。

据了解，结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）是一种多系统受累的常染色体显性遗传病，皮肤、脑、眼睛、口腔、心脏、肺脏、肾脏、肝脏和骨骼等多部位器官发生良性错构瘤。主要表现为癫痫、智力障碍、皮肤白斑和面部血管纤维瘤等症状。TSC属于罕见病，根据《罕见病诊疗指南（2019版）》（结节性硬化症），TSC是伴有癫痫和自闭症的最常见遗传病，可发生在所有人种和民族，男性和女性的发病率无差异，每6000至10000名新生儿中有1名患有TSC。

TSC患者在早期治疗方面存在巨大的需求。TSC患者最常见并发症为癫痫，是该疾病最常见的神经系统表现，通常在生命的第一年开始，这是神经发育的关键时期，并且药物难治性癫痫会进一步增加发展成不可逆的神经精神病症和认知功能障碍的可能性。并且由于TSC患者随着年龄的增长，会出现更多的器官受累，延误治疗会给患者的预后带来严重不良影响。尽早治疗会对控制TSC的病情进展至关重要，尤其对于早期新生儿发病患者，应及时治疗，控制病情发展，减少TSC相关神经精神症状的发生。

西罗莫司针对TSC具有良好的疗效。目前临床上常以mTOR抑制剂作为TSC的靶向治疗方法，其中的代表性药物即为西罗莫司。mTOR抑制剂对控制TSC的病情进展至关重要，让更多TSC患者能够从中获益。根据临床前研究及来自中国和欧洲的多项超适应症使用临床研究显示，西罗莫司通过靶向抑制哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mammalian target of rapamycin，mTOR）的活动来降低其在TSC中的过度激活，通过这种方式，它可能有助于减少细胞的过度增殖和生长，从而减轻TSC的一些症状。对于癫痫，西罗莫司通过改善神经元功能、降低神经兴奋性、减少神经炎症和增强神经保护来降低癫痫发作的频率和严重性。

药品开发新适应症不仅能够缩短研发时间、降低成本、减少风险，同时能够为药物开拓新的增长空间。2023年9月，中美华东完成向CDE递交西罗莫司口服溶液18周岁以下结节性硬化症相关癫痫适应症的临床试验申请，并于近日获得NMPA批准。在华东医药不懈深耕创新研发的努力下，西罗莫司口服溶液将为国内罕见病患者带来新的希望，也为老药新用带来了新的思路。

华东医药持续创新拓展布局，协同发力全球创新生态圈

华东医药创新药坚持差异化研发策略，以全球患者未满足的临床需求为导向，重点布局内分泌、自身免疫及肿瘤三大领域，致力于成为国内这三大产品领域的领跑企业。目前创新产品管线已达到46项，其中自主研发项目达到50%的比例。随着产品管线的不断丰富，公司在创新药领域已持续扩展至包括小分子药物、多肽类药物、抗体药物偶联物（ADC）、双特异性或多特异性抗体药物等更多类型的药物研发，以及针对内分泌、自身免疫及肿瘤等疾病的创新疗法的探索。

近年来，华东医药围绕自身免疫领域不断进行深入布局，现有产品及在研产品适应症涵盖移植免疫、系统性红斑狼疮、银屑病、特应性皮炎、脂溢性皮炎、复发性心包炎、冷吡啉相关的周期性综合征等适应症，覆盖皮肤、风湿、心血管、呼吸、移植等疾病种类，是国内自身免疫性疾病领域种类覆盖较为全面的医药公司之一。同时华东医药引进全球领先的创新技术与产品，同时持续提升自身创新研发能力。截至目前，公司在自免疾病领域已拥有生物药和小分子创新产品10余款。此外，华东医药自研的乌司奴单抗生物类似药 HDM3001（QX001S）上市许可申请已于 2023 年 8 月获得NMPA受理，用于治疗斑块状银屑病。用于治疗系统性红斑狼疮的创新药 HDM3002（PRV-3279）已正式加入 IIa 期 MRCT试验（PREVAIL-2）。

华东医药结合项目实践，搭建了特色外用制剂平台，稳步推进外用制剂、复杂制剂等研发创新，重点包括外用溶液剂、软膏剂、凝胶剂、乳膏剂等项目的开发、提高体外释放和透皮实验方法开发能力、生物药生化检测能力、原料药及中间体杂质谱分析及结构确证水平等。目前公司控股子公司华东医药（西安）博华制药有限公司已建成三条外用制剂生产线。

在肿瘤领域，华东医药围绕ADC产品重点布局，不断夯实管线，继续保持国内ADC领域优势地位。公司力争打造全球领先的肿瘤创新药物研发平台，通过药物前期开发的新靶点发现、筛选和验证，建立了涵盖靶向小分子化药、ADC、抗体、PROTAC等超过30项肿瘤创新药产品。

华东医药从美国ImmunoGen引进的全球首创ADC新药索米妥昔单抗注射液（ELAHERE®）的中国BLA申请已于2023年10月获得受理，该产品已被CDE纳入优先审评品种名单，有望于半年内获批上市。此外，12月5日，华东医药三靶点多特异性创新药DR30206用于治疗晚期实体瘤I期临床研究实现了首例受试者成功入组及给药，DR30206是一种靶向PD-L1、VEGF和TGF-β 的抗体融合蛋白；通过阻断PD-1/PD-L1信号通路，恢复耗竭性CD8+T细胞的增殖；通过特异性结合游离VEGF和TGF-β，减少肿瘤新生血管的形成同时解除免疫抑制，从而达到杀伤肿瘤的目的。截至目前，全球尚无同时靶向PD-L1、VEGF和TGF-β 的抗体融合蛋白药物上市。

内分泌领域，华东医药以GLP-1靶点为核心，打造了全球领先的糖尿病创新药物研发平台。目前，公司已建立了涵盖口服、注射剂等多种剂型包括长效和多靶点全球创新药和生物类似药相结合的GLP-1及相关靶点8款产品。未来，公司将继续探索与GLP-1相关靶点的创新项目，拓展减重、降脂、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、心血管获益、慢性肾脏病（CKD）等相关适应症研发工作，持续开发具有迭代性、更具临床优势的创新药物。

华东医药自主研发的口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002糖尿病适应症已于2023年5月首获中美双IND批准，肥胖适应症的中国IND申请已于2023年9月获批，目前HDM1002正在进行中国Ib期临床研究。截至目前，全球尚无口服小分子GLP-1受体激动剂药物上市，HDM1002将进一步丰富公司在内分泌治疗领域的产品管线，加速公司融入全球创新医药产业的步伐，进一步提升公司综合竞争力。

此次华东医药的西罗莫司口服溶液获批临床是对其深耕创新研发的有力体现，也是对公司研发竞争力的一大印证，未来华东医药将继续优化提升差异化创新产品管线，保持坚韧增长的良好态势，为长远发展注入更多创新动力。

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