君实生物PD-1获批第11项适应症 用于一线治疗肝细胞癌

北京时间2025年3月21日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益®）联合贝伐珠单抗用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗新适应症的上市申请于近日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。这是特瑞普利单抗在中国获批的第11项适应症。

肝癌是世界范围内常见的消化系统恶性肿瘤，病理类型以肝细胞癌（HCC）为主（约占90%）1。2022年，全球肝癌的年新发病例数和死亡例数分别为86.6万和75.9万2。我国是肝癌大国，2022年肝癌新发病例数达到36.8万（占全球病例的42.4%），居国内恶性肿瘤第4位，死亡31.7万（占全球病例的41.7%），居国内恶性肿瘤第2位3。由于起病隐匿，约70%-80%的中国肝癌患者首次诊断时已是中晚期4，中位总生存期（OS）仅约10个月，5年生存率约12%5。

此次新适应症的获批主要基于HEPATORCH研究（NCT04723004）的数据结果。HEPATORCH研究是一项国际多中心、随机、开放、阳性药对照的Ⅲ期临床研究，由中国科学院院士、复旦大学附属中山医院樊嘉教授担任主要研究者，在中国大陆、中国台湾和新加坡的57家临床中心开展，共入组326例患者。研究旨在评估与标准治疗索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗（TB方案）一线治疗不可切除或转移性HCC的有效性和安全性。

此前，HEPATORCH的研究成果在第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会上首次发布，主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）和OS达到“双终点阳性结果”。与索拉非尼相比，特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗可显著延长患者的PFS和OS，两组中位PFS分别为5.8 vs. 4.0个月，疾病进展或死亡风险降低31%（HR=0.69，95% CI：0.525-0.913；P=0.0086)，两组中位OS分别为20.0 vs. 14.5个月，死亡风险降低24%（HR=0.76，95% CI：0.579-0.987；P=0.0394）。特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗组客观缓解率（ORR）较索拉非尼组显著提高，两组ORR分别为25.3% vs. 6.1%。同时，该联合疗法在晚期HCC患者中的安全性良好，毒性谱与已知单药毒性谱一致，未发现新的安全信号。

复旦大学附属中山医院樊嘉院士表示：“免疫联合抗血管生成治疗已成为晚期肝癌一线治疗基石。HEPATORCH研究充分验证了特瑞普利单抗在中国肝癌患者中的临床疗效，联合贝伐ORR高达25.3%，中位PFS为5.8个月，中位OS达到20.0个月。特瑞普利单抗联合贝伐珠单抗的TB方案将造福更多中国晚期肝癌患者。”

君实生物总经理兼首席执行官邹建军博士表示：“在‘十全实美’的基础上，特瑞普利单抗继续突破，迎来了其第11个适应症的正式获批，这让我们倍感振奋！作为全球肝癌疾病负担最重的国家，我国肝癌患者长期面临治疗选择有限的困境。君实生物长期聚焦全球肝癌治疗领域的临床需求，针对不同病程人群布局了运用多元联用策略的临床研究，旨在为肝癌患者提供更精准、更丰富的治疗选择。我们将持续致力于该领域内的药物创新，为人类抗击肝癌事业注入更强大的‘中国智慧’。”