尚德药缘ACT001进军全球儿童脑瘤临床试验

尚德药缘继获得“中国突破性治疗品种”，入选“国家级专精特新重点小巨人”和 “京津冀国家技术创新中心颠覆性技术库”，获得“2025年度全国颠覆性技术大赛荣获优秀奖”、“2025年京津冀国家技术创新中心天津中心建设专项”及“2025年天津市生物医药科技重大专项”后，海外临床试验又有新的起点。

据悉，2025年12月16号，尚德药缘美国CONNECT2110II期DIPG/DMG临床试验（注册号NCT06838676)，在多家美国医院启动并入组了第一个儿童患者。全球至少19家医院将参与该临床试验，计划入组60名受试者，彰显尚德药缘的新药受到全球儿童脑瘤医生的青睐。尚德药缘对这些医院和医生们的的支持表示衷心感谢！

此外，据悉尚德药缘刚刚完成了与合肥亿帆生物制药有限公司BD交易，以10,000万元的首付款、10,000万元基石投资款或5,000万元里程碑付款（二选一）和二位数分级的净销售额分成，及中国区以外的二位数分许可收入分成，尚德药缘与亿帆医药将ACT001治疗小细胞肺癌脑转在中国（含中国香港特别行政区、中国澳门特别行政区、中国台湾地区）等东亚市场及东南亚市场进行了商业化合作。

关于ACT001和DIPG

ACT001是全球首个进入III期临床试验的NF-kB和STAT3双重抑制剂。ACT001作为新一代免疫调节剂，已开展多个独立的脑部肿瘤临床试验研究，包括针对脑胶质母细胞瘤（GBM）、儿童弥漫性中线胶质瘤（DMG）/儿童弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的海内外多项I期和II期临床试验，已经完成的具有广阔市场前景的实体瘤脑转移Ib/IIa期临床、肺癌脑转移的IIb期临床及正在开展的小细胞肺癌脑转移瘤III期试验（2025年1月获得中国突破性治疗品种），这些研究提示了ACT001具有与肿瘤放化疗及免疫治疗产生协同作用的潜力，也符合试验揭示的患者生存期明显延长的趋势。刚结束的ACT001联合放疗治疗初诊DIPG患者的中国临床II临床试验数据也符合这个获益趋势（待发表数据）。CDE已默许认可ACT001治疗DIPG进入三期临床试验。

儿童DIPG是DMG的一个亚型，尽管两者均含有H3K27位点的突变，但DIPG比DMG的预后更差，其位于脑桥的发病部位和浸润性生长方式，使其成为最恶性和进展最快的肿瘤之一, 目前尚无上市的DIPG治疗药物。历经多年研发，DMG治疗历史上迎来第一个药物ONC201/Modeyso，近期以附条件上市渠道得以在海外上市，售价每粒285美元左右，但三期临床试验中，该药物排除了对创新药物有长期殷切期望的DIPG人群，提示DIPG恶性脑胶质瘤的药物研发仍然任重道远。大量临床前和临床试验数据均提示：DIPG在一定条件下对放化疗及免疫治疗均有产生临床反应的基础。

因此，ACT001这类安全性良好、且对放化疗及免疫治疗均有协同作用潜力的口服小分子药物，在DIPG的药物研发过程中具有独特的开发和应用价值。美国CONNECT2110临床试验的启动，也是尚德药缘DIPG管线整体研究计划的重要部分，其它里程碑事件包括ACT001研究在DIPG赛道获得的美国儿童孤儿药资格、儿童罕见病资格和美国快速通道资格。