国内首个干细胞外泌体Pre‑IND公示！干细胞CD培养基+3D微载体，护航外泌体药物合规产业化

行业里程碑

2026年4月12日,国家药监局药审中心(CDE)公示国内首个基因工程修饰干细胞来源外泌体Pre‑IND申请(申请号2025007756),由上海思德克索生物提交,为II类会议且已反馈,是我国外泌体创新药研发关键里程碑。国内首个基因工程修饰干细胞外泌体Pre‑IND申请获CDE正式受理反馈,外泌体创新药迈入临床申报快车道!

核心要点

• 药物定位:用于急性及慢加急性肝衰竭,计划2026年上半年申报IND,目标成为全球首创新药(First‑in‑Class)。

• 技术优势:经基因工程修饰,纯度≥97%,无免疫排斥与致瘤风险,攻克规模化生产难题;公司掌握十大核心技术,具备cGMP生产能力与多项核心专利,为中检院认可的外泌体药物牵头单位。

• 临床价值:肝衰竭现有疗法有限、死亡率高,该药可调控肝脏免疫、促肝细胞再生,有望填补全球治疗空白。

• 行业意义:Pre‑IND通过意味着技术与安全性获CDE初步认可,降低IND风险;外泌体药物有望成小分子、抗体药之后生物医药新增长点。

合规核心:化学成分限定培养基(CD培养基)

818号条例备案指引明确要求:

干细胞培养必须使用化学成分限定培养基,禁用血清、血清替代物。

华辰生物 StarMedium® MSC CD 培养基(HC-CD03F+HC-CD03S)

•100%化学成分明确,无血清、无动物源、无人源杂质

• FDA DMF备案(041792),国际认可

• GMP级生产,内毒素<0.1EU/ml

•支持MSC高效扩增,P3代单代扩增≥10倍

•完美维持表型与分化潜能

•本底低杂质,无外源外泌体污染,保障外泌体高纯度

产业化关键:3D StarPore® Max 微载体

华辰生物打造CD培养基+3D微载体完整方案,破解外泌体规模化、批次稳、合规三大痛点。

3D StarPore® Max 核心优势

• 柔性大孔结构(明胶药辅级),仿生3D环境,抗剪切

• 粒径250–350μm,圆整均一,贴壁好、扩增强

• 可温和降解:专用裂解液30分钟内完全消化

• 高密度培养:10L→百亿细胞,50L→500亿细胞

• GMP生产、辐照灭菌,即开即用

• 完美适配CD培养基,全流程无血清、可追溯

华辰方案:从研发到IND全合规

•符合8月8号条例临床申报要求

•支持外泌体稳定高产+批次一致

•覆盖2D培养→3D规模化→药物申报全流程

3D微载体 CD培养基外泌体生产 实验设计

• 种子细胞:无血清培养的P3代人脐带MSC,复苏后(含DMSO)直接接种于200mg 3D StarPore® Max微载体,接种细胞量1.8E7;

• 培养体系:250ml转瓶,接种体积100ml,D1补液至200ml工作体积,D3换液100ml,D4起每日换液150ml,持续培养至D9全量收获;

• 检测指标:细胞扩增倍数、活率、表面标志物、葡萄糖/乳酸代谢、外泌体颗粒浓度、粒径分布等。

核心实验结果

1.高密度扩增,长期维持高活性与干细胞特性

培养至D4,细胞扩增倍数即达12.5倍,活率始终维持在98.9%以上;持续培养至D9,Calcein AM活细胞染色显示细胞在微载体上贴壁生长状态良好,无大量脱落;培养终点流式鉴定结果完全符合MSC质量标准,完美维持了MSC的干细胞特性。

2. 外泌体持续高产,批次间稳定均一

全培养周期D3-D9,累计收获上清1050ml,累计外泌体总颗粒数达2.25E12 particles,单日颗粒浓度稳定维持在1.83E9 ~ 2.69E9 particles/ml,峰值浓度达2.69E9 particles/ml(D6),外泌体平均粒径稳定在114.5nm~151.6nm,符合外泌体典型粒径特征,批次间均一性优异。

3. 规模化放大潜力巨大,满足临床需求

经体系换算,该培养方案可直接放大至10L反应器规模,全培养周期可累计收获上清52.5L,累计外泌体总颗粒数可达1.12E14 particles,完全满足临床研究与中试生产的用量需求,为外泌体的临床转化提供了成熟的规模化工艺解决方案。

4. 培养环境稳定可控,保障外泌体功能稳定

培养周期内,细胞葡萄糖消耗与乳酸生成稳定可控,无代谢废物过度累积,为细胞维持稳定的外泌体分泌功能提供了优异的培养环境,保障了不同批次外泌体的生物学活性一致性。

外泌体新药时代已来,合规从培养基开始

华辰生物为外泌体、干细胞药物提供临床级CD培养基、3D微载体、完整工艺方案,助力客户加速IND、抢占临床转化先机!