异种移植临床转化提速 规范与探索并行

湖南以生物医药企业牵头三甲医院协同探索异种胰岛移植并推进规则建设

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》自2026年5月1日起施行。为配套条例落地实施,国家卫生健康委员会组织编制14项临床研究备案指引,其中《异种移植新技术临床研究备案指引》对供体动物标准与生物安全、移植产品质量控制、非临床研究评价、伦理合规等提出明确要求。这一制度安排为国内异种移植从单点科研探索走向临床应用提供了制度框架。

异种移植持续受到关注,根源在于全球器官供需的长期失衡。器官短缺是全球移植医学领域长期面临的共性难题,据世界卫生组织统计,全球每年完成的器官移植手术,仅能满足不到10%的移植需求。异种移植研究已推进数十年,2022年美国马里兰大学完成基因编辑猪心脏移植到活体患者的手术,成为领域内临床转化的标志。此后,美国、日本等国相继推进猪肾等相关临床研究。从全球范围看,免疫排斥、跨物种病原传播、伦理审查仍是行业共同面对的难题,相关技术尚未发展成熟。

我国异种移植起步较早,以猪胰岛细胞、猪肾、猪肝等为代表的研究取得积极进展。随着临床研究不断深入,监管制度同步补位完善。2026年,在818号令确立的临床转化应用制度框架下,《基因编辑猪器官异种移植临床研究伦理审查专家共识》发布,为伦理审查提供了系统、可操作的参考依据,推动了异种移植临床转化工作的开展。《医药工业发展“十五五”规划》将“异种移植器官”列入前沿技术突破方向,提出培育若干新增长点。

湖南省在异种移植领域已持续探索二十余年。湖南赛诺生物科技股份有限公司与中南大学湘雅三医院共同建成了猪胰岛移植治疗糖尿病的完整技术体系,相关临床研究成果已在国际期刊发表;与此同时,还同步完成了异种胰岛细胞治疗的医疗服务价格备案,实现了异种胰岛细胞治疗的临床转化。

湘雅三医院两次受世界卫生组织委托,主导编制国际异种移植研究规范《长沙宣言》(又称《WHO长沙宣言》),并受邀参编国家卫生健康委员会《异种移植新技术临床研究备案指引》,围绕主体责任、非临床研究、临床研究、技术界定、备案清单、临床转化审批等关键环节提供核心建议。

湖南省异种移植工程技术研究中心已在长沙建成符合世界卫生组织标准的医用级无指定病原体(DPF)供体猪和cGMP细胞制备中心,并参与制定DPF猪地方标准,逐步形成从供体猪培育、细胞制备到临床研究和伦理审查的完整链条,为临床转化提供了供体资源与质量控制支撑。湖南的探索以临床需求为牵引,技术攻关与规则建设同步推进。

异种移植临床转化仍面临现实挑战。免疫排斥机制尚未完全阐明,跨物种病原传播风险仍需长期监测,供体猪规模化培育和标准化生产体系有待完善。中国科学院院士窦科峰在《学习时报》撰文指出,2024年以来我国异种移植取得多项世界首例突破,“标志着这一前沿技术进入临床转化关键期”。他同时表示:“作为‘新生事物’,异种移植的研究还有很长的路要走。我们要审慎规范发展、抢抓时代机遇。”

从湖南等地实践看,异种移植临床转化涉及伦理审查、监管配套和临床能力等多个环节,需要各方协同推进。818号令确立了生物医学新技术从临床研究备案到临床转化应用审批的制度框架,为异种移植临床转化提供了行政法规层面的路径依据。随着伦理审查共识等配套规范逐步完善,异种移植正从单点科研探索走向“科研—临床—监管”协同推进的转化应用阶段,相关研究数据和管理经验有待进一步积累。