荷芽医药全球原创新药CREPT-618 获得美国FDA 临床研究（IND）许可

荷芽医药全球原创新药CREPT-618

获得美国 FDA 临床研究（IND）许可

——靶向中国科学家发现并命名的新基因CREPT，

开启中美双报及肝癌创新治疗新篇章

2026 年10 月15 日，荷芽(北京)医药科技有限责任公司（以下简称“荷芽医药”）自主研发的全球首创（First-in-class）小核酸创新药CREPT-618 注射液正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床研究（IND）许可，获准开展针对肝细胞癌（HCC)的临床研究。这是公司首个获批进入临床研究阶段的候选药物，标志着公司在中国原创靶点创新药研发领域取得重要阶段性进展。与此同时，公司已向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交申请，正式开启中美双报的全球临床布局。

CREPT（Cell-cycle Related and Expression-elevated Protein in Tumor）是2003 年由清华大学常智杰教授团队克隆发现并命名的新基因。该团队围绕 CREPT 基因进行了深入研究， 逐步揭示了其在细胞周期调控、 基因转录及肿瘤发生发展中的重要生物学功能，并提出了环状转录终止模型等原创理论。从新基因发现并命名，到新靶点系统确证，再到荷芽医药将全球首创CREPT-618 siRNA 药物推向临床，历经20 余年。CREPT-618 成为中国源头创新从基础研究迈向全球临床开发的标志性成果，在国际技术角逐、创新竞技的当下新时代，CREPT-618 及更多后续的FIC管线将代表中国新质生产力在国际舞台亮相。

肝细胞癌是全球预后极差的高发恶性肿瘤，中美两国疾病负担尤为严峻。目前肝癌一线标准治疗以免疫联合方案为主，而一线免疫治疗失败后的二线患者缺乏有效的免疫再治疗手段，存在明确的未满足临床需求。CREPT-618 正是瞄准这一未被满足的临床需求，以中国原创靶点开辟肝癌治疗新路径。更具有想象空间的是CREPT 靶点在 20 多种肿瘤中特异性显著高表达，未来公司将围绕该靶点开发更多泛癌种等潜在适应症，持续拓展原创靶点的临床应用。

此次IND 获批值得关注的是，公司在IND 中提交的临床开发路径系同时针对肿瘤细胞本身及肿瘤免疫微环境这一创新性的双重作用机制，该路径已随IND 一并获FDA 接受。根据这一路径，单药I 期获得预期结果后，可直接在一线治疗失败的肝癌患者中开展与抗PD-1/PD-L1 药物的联合用药研究，无需三线末线的逐级验证，从而显著缩短研发周期、降低临床开发成本。同时，二线患者体能状态更好、入组更快，疗效信号也更不易被既往多线治疗稀释，有利于提高联合方案获得阳性结果的概率。CREPT-618 联合PD-1/PD-L1 抑制剂若能逆转免疫耐药，有望在一线免疫治疗失败的二线肝癌人群中确立差异化定位，并为后续前移至一线及联合TACE 治疗中期肝癌奠定基础，从而大幅提升产品的临床价值和全球商业化及BD 合作价值。

本次IND 顺利获批，依托完整规范的药学研究、药理毒理评价、药代动力学及药效学数据，充分验证了CREPT-618 安全性可靠、制剂质量稳定、作用机制清晰，为全球临床开发奠定了坚实的科学基础。

荷芽医药创始人李俊博士表示：“对于Biotech 来说，从今天开始，标志着荷芽从一个临床前科学研究阶段正式迈入临床阶段。CREPT-618 仅历时三个月，便完成了向美国FDA 递交Pre-IND、递交IND 到获得Study May Proceed Letter的全过程，充分印证了公司扎实的体系化研发积累与原创靶点的显著差异化优势。作为全球首创的肝脏新靶点小核酸药物，CREPT-618 前期显示了良好的安全性和有效性。未来，我们将严格遵循国际最高研发标准，高质量推进全球同步临床开发，稳步推进临床试验，力争为全球肝病患者提供全新的突破性治疗方案，让中国科学家发现并命名的新基因、中国原研的新靶点，真正转化为惠及全球患者的创新疗法。”

荷芽医药CFO 胡成根博士表示：“一个靶点成就一个产业”，CREPT 靶点的独特生物学机制，使其天然具备“一靶多病”的拓展潜力，这种底层科学优势正是中国源头创新最稀缺、也最具爆发力的资产。随着CREPT-618 临床开发的全面推进，这一靶点的商业化潜力与科学价值将逐步兑现，荷芽也有望成为首个将中国本土发现的新靶点推向全球市场的Biotech 标杆。