基因编辑公司Intellia：基因疗法使遗传性肿胀发作减少98% 2026年向FDA提交申请

【基因编辑公司Intellia：基因疗法使遗传性肿胀发作减少98% 2026年向FDA提交申请】财联社6月3日电，据生物医药行业媒体Endpoints News 报道，在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上，基因编辑公司Intellia Therapeutics公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据，名为 NTLA-2002 的 CRISPR（一种基因编辑技术）实验性疗法只需输注一次，就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿胀发作。Intellia新闻发言人表示，后续II期研究的初步数据预计将在几个月内公布，公司还在与监管机构商谈在今年下半年开始一项关键的III期研究。由于该试验的患者人数不到 75 人，Intellia 希望能尽快取得进展，如果一切顺利，公司计划在 2026 年将该疗法提交美国食品药品监督管理局（FDA）审批。