尼达尼布被FDA批准为美国首个特发性肺纤维化治疗药物

-- 继尼达尼布*被FDA授予突破性治疗药物的地位之后，该药获得了FDA的上市批准

-- 此次批准基于III期临床试验的结果，试验显示尼达尼布可降低肺功能年下降率，降幅约为50%，而肺功能年下降率是评估疾病进展的指标

-- 尼达尼布目前正在接受欧洲药品管理局（EMA）的注册审核，并已被加入加速审批名单

德国殷格翰2014年10月16日电 /美通社/ -- 勃林格殷格翰公司于今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已经批准 OFEV® (尼达尼布*) 用于治疗特发性肺纤维化 (IPF)，IPF是一种对人类危害严重的致命性肺部疾病，患者在诊断之后的中位生存期仅为2至3年。在今天之前，尚无一种IPF治疗药物获得FDA批准。[1],[2] 尼达尼布此前已被FDA授予突破性治疗药物的地位，此次批准也使尼达尼布*成为首个、也是唯一一个获准用于治疗IPF的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 。 尼达尼布* 每日给药两次，每次一粒胶囊，可确保便捷用药。

“作为一名肺科专家，在我的日常工作中，最令我心痛的时刻，就是告诉患者他们被诊断为IPF，因为以往还没有任何一种药物获得批准可被提供用于治疗IPF患者，”来自华盛顿大学的间质性肺病/结节病/肺纤维化科主任、呼吸内科及重症监护科的内科学教授 Ganesh Raghu博士如此说道。“此次批准对于深受这种危害严重的疾病所累的患者及其护理者而言，是一个具有决定性意义的事件。因为 OFEV® 已被证实可有效减缓肺功能的下降，该项指标也是三项临床试验中疾病进展的评估指标。”

“作为一名肺科专家，在我的日常工作中，最令我心痛的时刻就是告诉患者他们被诊断为IPF，因为以往还没有任何一种药物获得批准可被用于治疗IPF患者，”来自华盛顿大学的间质性肺病/结节病/肺纤维化科主任、呼吸内科及重症监护科的内科学教授 Ganesh Raghu博士如此说道。“此次批准对于深受这种危害严重的疾病所累的患者及其护理者而言，是一个具有决定性意义的事件，因为 我们现在拥有了首个获得FDA批准的IPF治疗药物。”

临床试验证实尼达尼布*可使绝大多数IPF患者人群获益于疾病进展的减缓，表现为患者的肺功能降幅减少50%，其中也包括处于疾病早期阶段的患者（用力肺活量 [FVC]占预计值百分比>90%）、高分辨率计算机体层扫描（HRCT）未检出蜂窝肺病变和/或合并肺气肿的患者。[3] 尼达尼布* 是首个在两项具有相同研究设计的III期临床试验中均达到主要终点的IPF靶向治疗药物。[3] 尼达尼布*还可显著降低经过仲裁判定的IPF急性加重[‡]. 的发生风险。IFP急性加重可显著影响疾病进程，导致肺部疾病恶化的一系列事件。在因IPF急性加重而住院的患者中，有半数的人会在住院期间死亡。[4]

尼达尼布*治疗IPF的作用机制已经明确。作为酪氨酸激酶抑制剂类药物中的一种，尼达尼布*可针对参与肺纤维化病理机制的生长因子受体发挥靶向作用，最重要的生长因子受体包括血小板源性生长因子受体 (PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体 (FGFR)以及血管内皮生长因子受体 (VEGFR)。[5],[6],[7] 在大多数患者中，尼达尼布*的副反应可被有效控制。[3]

“尼达尼布在美国获得批准是IPF医疗史上的一个具有真正划时代意义的事件，我们非常高兴能有这种新药提供给那些具有迫切需求的患者及其护理者和医生们。我们在勃林格殷格翰公司所做的每一件事都以患者为中心，我们会继续与各国药监当局保持合作，从而确保患者能够尽早获得这一创新药物的治疗，”勃林格殷格翰公司首席医学官 Klaus Dugi 教授如此说道。

勃林格殷格翰公司于2014年6月宣布，尼达尼布*治疗特发性肺纤维化（IPF）的上市许可申请获得欧洲药品管理局（EMA）的确认、并被EMA纳入加速审批名单。