关于制定罕见病用药激励和支持政策的建议

2012年03月07日 18:21
来源：凤凰网财经 作者：中国医药生物技术协会

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一、罕见病用药研发、引进和应用现状

罕见病是指患病人数占总人口比例在0.065%-0.1%之间的疾病，罕见病的治疗药品为以罕见病为目标，用于预防、诊断和治疗这类疾病的药物。WHO研究资料表明我国目前的罕见病有戈谢氏病、庞贝病、粘多糖病、成骨不全等，罕见病患者达到上千万。加强罕见病的防治工作是提高全民健康水平不可忽视的重要环节，罕见病用药的发展势在必行。

近年来，我国医药产业整体快速发展，但是罕见病医药领域却停滞不前。由于罕见病患者人数少，市场容量小，商业投资回报率低，对于此类药品的开发投入明显不足。由于没有罕见病的法律、法规制度的支持，罕见病用药主要依靠进口，而受限于目前的法规，进口药品的引进注册周期过长(多需要5-10年)，大大阻碍了中国患者对于罕见病用药的可及性，导致中国患者对国外上市药物的可及性比发达国家滞后10年。罕见病用药严重缺失，主要原因如下：

1、国内企业缺乏研发罕见病用药的动力

罕见病用药的特殊性导致国内企业缺乏研发罕见病用药的积极性。罕见病新药的研发是一个高风险、高投资的过程，据研究，美国罕见病用药的临床试验的平均时间多于普通药品2.6年，导致研发成本相应增加。由于罕见病患者人数少、市场容量有限、患者对罕见病的需求在地域上和需求时间上的不确定性，使罕见病投资回报周期更长，从而导致研发投资的回报率低于社会理想水平，出现了国内罕见病用药的研发严重滞后，企业没有积极性研发罕见病用药的局面。

目前国家尚未出台罕见病用新药研发的激励政策和制度。目前的法规和政策既无对国内企业生产和研发罕见病用药的特殊激励政策，又无引进国外先进的罕见病用药的有效措施。如不能参加全球罕见病用药的同步研发，对于国外正在研发的罕见病用药，只能参加III 期国际多中心临床研究，但是该研究数据不能作为上市申请的支持性数据。在该产品获得FDA的批准后仍需要重新申请临床研究后，才可批准上市。

2、国外罕见病用药的引进没有相关制度的激励，引进周期过长

目前的《药品注册管理办法》没有对罕见病用药给予特殊的、具体的规定，虽然在该办法的第三十二条中明文规定“罕见病、特殊病种等情况，要求减少临床病例数或者免做临床试验的，应当在申请临床试验时提出，并经国家食品药品监督管理局审查批准”，但是在实际操作中，由于该法规没有明确的规定，导致药品审评中心无法可依，很少有罕见病用药被批准免除临床研究。

3、缺乏罕见病用药的医疗保障制度

由于罕见病用药的研发和生产是一种高风险、高投资的产业，罕见病患者人数少、市场容量小、商业投资回报率低、汇报周期长，导致罕见病用药价格极其昂贵。我国目前尚未将罕见病用药纳入基本医疗保障体系中，因此即使有少数安全有效的罕见病用药上市，绝大部分患者难以支付昂贵的医疗费用，只能望药兴叹。甚至出现了一些患者为了尽快获得治疗防止病情进一步恶化，举家移民国外的现象。

二、发展罕见病用药的建议

1、 建立国内罕见病研发和生产的激励政策，建立罕见病创新药的数据保护制度

建立罕见病用药研发和引进的激励政策和制度，建立罕见病用药的评估、审查、筛选制度和注册绿色通道，在鼓励国内企业研发罕见病用药的同时，加快国外已上市罕见病用药的引进，让国内患者及早获得药品的治疗。

建议建立罕见病创新药的数据保护制度。由于不符合专利申请标准，药品试验过程中获得的重要数据和资料往往无法获得专利授权，从而导致仿制药商无偿利用上述数据申请仿制药。数据保护制度则强调仿制药商的上市申请不得依赖审批机构，不得披露“临床试验数据”，从而有效保护创新药的知识产权，防止此种技术的遗漏效应问题。另一方面，数据保护制度通过创新药审批上市后的一个合理周期内，不受理仿制药申请的方式，赋予仿制药相对的市场独占地位。因此，药品试验数据保护制度通过“不依赖、不披露、不受理”的新保护机制，形成了与专利保护制度相互补充的双重知识产权保护体系，对鼓励研发和投资有不可替代的作用，对因市场狭窄而无法通过市场机制本身实现发展的罕见病医药产业来讲，罕见病数据保护无疑为其提供了巨大的研发动力，较长的市场独占期能保障其收回利益成本，从而推动中国罕见病医药产业的发展。

政府应该增加罕见病研发的资金投入，建议国家科技部、自然基金委等加大在罕见病基础研究、药物研发、高危人群筛查等方面的投入力度，开展该领域转化医学研究，制定我国罕见疾病的长期科研与防治计划，尽快设立罕见病领域的重点攻关项目，对罕见病用药研发和生产企业，应建立优惠制度，如税收的减免等。

2、为国外罕见病用药的引进提供制度和政策支撑

加快国外已经上市罕见病用药的引进提供政策支持，如对于国外已经批准上市的罕见病用药可有条件地免除临床研究，如要求制药企业建立风险管理方案，国家食品药品监督管理局对免临床研究上市的罕见病用药进行上市后的管理制度，如定期向相关部门提交上市后有效性及安全性监测数据，并严格执行不良反应报告制度。

为加快引进国外已经批准上市的罕见病用药，建议免除罕见病用药的进口检验；将每次进口检验改为定期抽查；鼓励中国罕见病患者参加全球罕见病用药的同步研发，支持国际多中心临床研究的数据作为上市申请的支持性数据；借鉴国外先进的罕见病政策建立同情用药制度，即对于国内无药可治、而国外已经上市或者正在开展III临床研究药品，在医生指导下和签署知情同意书的后，可以允许患者自行到国外购买已经批准上市或正在III期临床研究的罕见病药品。

3、建立罕见病用药的医疗保障体系

由于罕见病市场容量小，研发费用高，导致药价昂贵，绝大多数药品不能通过医疗保障制度得到支付，成千上万的罕见病患者唯有放弃特效治疗。建议建立多渠道的支付机制，建立政府、社会、医疗保险、社会福利、企业、个人等多方支付的制度，同时引入商业医疗保险作为补充。只有建立了完善的罕见病医疗保障体系，才能从根本上解决罕见病用药的可及性，从而推动我国罕见病医药产业的发展。